Quando la MAMMA non basta – Campagna di raccolta fondi per la ricerca delle malattie genetiche rare sui neonati
La terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche ha dimostrato grandi risultati nella cura delle immunodeficienze primitive, malattie genetiche rare. Tuttavia, la raccolta di queste cellule nei bambini più piccoli è spesso difficile.
Con il tuo aiuto intendiamo finanziare la ricerca sulla terapia genica prevede la raccolta, la correzione genetica e la re-infusione delle cellule staminali del sangue del paziente.
Purtroppo, nei bambini molto piccoli la raccolta di cellule staminali ematopoietiche attraverso metodiche convenzionali risulta tecnicamente difficile.
La ricerca che intendiamo finanziare con il tuo aiuto prevede lo studio delle cellule staminali che spontaneamente ricircolano nel sangue periferico, per proporle come nuovo bersaglio per terapie innovative.
Grazie ai recenti sviluppi tecnologici, le cellule staminali ematopoietiche circolanti potrebbero essere corrette geneticamente direttamente nel paziente, senza bisogno di prelevarle.
Ciò consentirebbe di:
- intervenire precocemente evitando l’insorgenza della malattia
- ridurre/eliminare il tempo di ospedalizzazione dei pazienti per la raccolta di cellule staminali
- eliminare la tossicità dovuta al trapianto, dal momento che non sarà più necessario
Nel complesso, questo progetto, portato avanti dal Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano – SR-Tiget fornirà le basi per l’applicazione clinica delle cellule staminali circolanti come nuovo bersaglio cellulare per una terapia genica tempestiva nei bambini nei primi mesi di vita.
